庆应大学团队用iPS细胞找出延缓ALS病情发展的药物

【共同社5月20日电】日本庆应大学20日发布消息称，使用诱导多能干细胞（iPS细胞）找出有希望的现有药物，通过对疑难病症“肌萎缩侧索硬化症”（ALS，又称渐冻人症）患者实施临床试验确认到具有使病情发展延缓约7个月的效果。

采用“iPS药物研发”的手法，以患者的iPS细胞重现疾病并找出效果较好的药物。团队方面表示：“在全球首次明确展现了iPS药物研发的有效性。”

该团队从患者的血液细胞制得能成为各种细胞的iPS细胞，让其生长为神经细胞后，投入已用于其他疾病的1232种药物并调查效果。仔细考察安全性和药剂是否进入脑内等，选出用于帕金森病的“盐酸罗匹尼罗”作为候选。

临床试验对象为20名ALS患者。让一组人在半年里每日服药，另一组则服用不含有效成分的安慰剂。之后数个月对两组人都投用药物。

比较到死亡或病情恶化为止的时间，投用安慰剂的一组人为约22周，而一开始就服药的一组人为约50周，出现了约7个月的差别。

ALS是控制肌肉的脑内和脊髓运动神经损伤导致肌力下降等的疾病，日本国内有约1万名患者。一般认为发病后至死亡或必须使用呼吸机的时间为20～48个月。该团队的教授冈野荣之（再生医学）表示：“将尽最大努力早日使ALS不再是致命性疾病。”今后将进一步增加患者人数，详细确认有效性。

把已用于其他疾病的药物转用于特定疾病的尝试也被作为药物研发手法之一。（完）