日本国内首款ALS治疗新药有望获批

Japan's health ministry panel gives greenlight to new ALS drug

ALS即肌萎缩侧索硬化症，也称为渐冻症，是一种全身肌肉逐渐失去活动能力的疑难疾病。12月2日，日本厚生劳动省的专家委员会就批准针对该病患者部分人群的一款新药的生产和销售表示了赞成。 这款新药名为“托夫生（Tofersen）”，由美国制药企业渤健公司（Biogen）研发。 日本国内约有1万名ALS患者。据渤健公司日本法人消息，这款药物的适用人群为“SOD1”基因发生突变的患者，此类患者约占总数的2%。 研究发现，基因突变会导致异常蛋白质生成，从而破坏运动神经，引发疾病。而这款新药旨在防止异常蛋白质的生成，有望减缓病情恶化。 据公司和专家介绍，这是日本国内首款针对ALS根本原因发挥作用的治疗药物，预计厚生劳动省今后将正式做出批准。