一个叫“梅（Mei）”的中国6岁女童于2025年3月在接受一项实验性基因治疗一周后死亡。法国世界报周四就此表示，这一事件此前从未向公众披露，直到《科学》杂志与另一家专业网站发表调查后才被公众所知，也再次引发人们对人体基因治疗伦理、科研规范以及临床监管的讨论。

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“梅”本该有长得多的寿命

梅患有一种极其罕见的遗传病（Snijders Blok-Campeau综合征），全球已知的患者不足300例。该病由基因中一个碱基发生突变引起，会影响细胞内一个蛋白质的正常功能，导致身体发育迟缓、智力障碍和认知异常，部分症状类似自闭症。然而，这一疾病并不会在短期内危及生命，患者通常能够存活多年。因此，梅本应该有远比现在长得多的寿命。

2023年，在梅确诊后，梅的父母希望寻找新的治疗方法，联系了上海交大附属新华医院神经学家仇子龙。仇子龙当时正在研究利用基因编辑技术修复致病基因，借助经过改造的病毒载体，将基因编辑工具送入目标细胞，从而纠正基因缺陷。这项技术属于国际前沿生物医学研究，研发成本极高。据报道，梅的父母先后支付约75.6万欧元，用于支持相关的研究和技术开发。

动物实验取得初步成功

2024年底，研究团队完成了动物实验。研究人员首先用小鼠实验，并取得了一定效果；随后在猴子身上验证病毒载体能够有效进入脑细胞。这些结果被整理成论文投稿《自然》杂志，也成为新华医院伦理委员会批准仇子龙进行人体试验的重要依据。

一个关键风险没有被评估

然而，一个至关重要的安全问题没有得到充分的评估。负责猴子实验的企业完成的毒理学研究显示，四只实验的猴子均出现肝脏损伤，其中一只还出现肾脏损伤。但这些安全数据并没有提交医院伦理委员会审查，也没有成为是否开展人体试验的重要依据。

2025年3月，梅接受了仇子龙团队的基因治疗。然而，仅一周后，梅便因严重并发症去世。梅出现了肾脏损伤，与一只实验猴一样。医院伦理委员会最终认定，梅的死亡“毫无疑问”与基因治疗有关。

死亡事件没有向社会公开

除了毒理学研究不被重视，更令人质疑的是，这起死亡事件也没有向社会公开，美国临床试验注册平台上的相关信息也一直没有更新。事故发生后，梅的父母曾要求仇子龙撤回已投稿《自然》的论文，以免给其他患者家庭带来错误的希望，但论文最终仍然被正式发表。同时，论文的正式版本删除了预印本中关于患者来源及感谢患者家庭参与研究的内容。

国际专家提出严厉批评

就这一死亡事件，法国世界报采访的法国科学界人士对此提出了严厉批评。

巴黎Imagine遗传病研究所所长Bana Jabri认为，仇子龙研究团队具备很强的科研能力，采用的碱基编辑、病毒载体以及脑部给药等也都是曾取得重要成果的技术，整体研究思路具有一定的科学合理性。但她指出，研究人员为了抢占国际领先地位，忽视了多个危险信号，尤其是在猴子已经出现器官损伤后，本应立即终止实验，全面调查原因，重新评估数据，而不是继续开展人体试验。Imagine遗传病研究所所长强调，梅的疾病并不会在短期内危及生命，因此没有必要冒如此高风险推进临床试验。忽视动物实验中的严重并发症，是“完全不能接受”的做法。此外，她还批评整个试验缺乏国家级独立机构的审批与监督。中国医疗科研的监管是不足的。

法国国家医学与健康研究院（Inserm）伦理委员会主任、神经生物学家Hervé Chneiweiss也表示，临床试验出现死亡，往往源于研究人员没有充分重视早期安全警示信号。他认为，一旦发生患者死亡，应立即向社会公开，这是医学伦理和科研诚信最基本的原则，而不应长期隐瞒。

另外，梅的父母除支付研究经费外，还曾向研究负责人赠送iPhone、iPad及茅台酒等礼物，虽然报道没有说这些礼物是主动索取的，但让人们担忧中国医疗科研还存在利益冲突和科研独立性问题。